Vědci vyvinuli nosní sprej, který by se mohl stát průlomovou léčbou Alzheimerovy choroby a dalších potenciálních neurodegenerativních onemocnění. Inovativní léčba, která se zaměřuje na hromadění škodlivých bílkovin, prokázala slibné výsledky při zlepšování funkce mozku u starých myší. Nová léčba by se zaměřila na škodlivé hromadění bílkovin v mozku.
Jak funguje zcela nový nosní sprej?
Sprej funguje tak, že se zaměřuje na hromadění tau proteinů (skupiny příbuzných proteinů). Tyto proteiny ve zdravém mozku udržují stabilní vnitřní podpůrnou strukturu buňky a pomáhají přenášet molekuly a živiny uvnitř nervových buněk, čímž je udržují při životě.
Při neurodegenerativních poruchách dochází v mozku k chemickým změnám. Změny způsobují, že se tau proteiny oddělují a začínají se shlukovat a vytvářejí takzvané neurofibrilární spleti. Tyto spleti narušují normální fungování mozkových buněk, což vede k jejich odumírání a následnému zhoršení kognitivních funkcí.
Testování inovativního spreje
Tým z USA a Itálie, který stojí za inovativním sprejem, jej testoval na starých myších a zaznamenal zlepšení kognitivních funkcí. Jejich zjištění se objevilo v časopise Science Translational Medicine.
„Tento přístup založený na nosním spreji otevírá nové možnosti neinvazivního podávání terapeutických protilátek proti tau přímo do mozku. Stal se příslibem pro mnoho neurodegenerativních onemocnění,“ uvedl v prohlášení Dr. Rakez Kayed, hlavní autor studie a profesor na University of Texas Medical Branch (UTMB).
Zlepšení kognitivních funkcí
Tým vyvinul protilátku nazvanou TTCM2, která je navržená tak, aby specificky identifikovala a cílila na toxické nahromadění tau. Protilátka se následně optimalizuje, aby se lépe dostala do mozku. Projde nosní dutinou, čímž se obešle hematoencefalická bariéra, která je hlavní překážkou při cíleném působení na tau.
„Náš výzkum poukazuje na potenciál nosní imunoterapie tau, která může účinně zasáhnout intracelulární agregáty tau – hlavní příčinu neurodegenerace a poklesu kognitivních funkcí u nemocí, jako je Alzheimerova choroba a další tauopatie,“ uvedl Kayed. „Tato metoda nejen zlepšuje dodávku terapeutických protilátek, ale také zvyšuje jejich účinnost při odstraňování tau agregátů a zlepšování kognitivních funkcí,“ dodal.
Použití proteinu TRIM21
Klíčovou součástí tohoto přístupu je použití proteinu TRIM21, který se nachází uvnitř buněk. TRIM21 funguje jako receptor pro protilátky, které pomáhají označit nežádoucí materiály a odstranit je.
Za normálních okolností TRIM21 pomáhá tělu zbavit se virů. V této studii vědci použili TRIM21 k odstranění škodlivých shluků tau uvnitř mozkových buněk. Když se na shluky tau navázaly terapeutické protilátky, TRIM21 je rozpoznal a pomohl je odstranit.
Využitím TRIM21 vědci účinněji zacílili a odstranili tau shluky, což vedlo ke zlepšení kognitivních funkcí u myší použitých ve studii. „Tento pokrok by mohl významně ovlivnit strategie léčby Alzheimerovy choroby a příbuzných tauopatií a nabídnout novou naději pro miliony pacientů trpících těmito vysilujícími stavy,“ řekl Sagar Gaikwad, jeden z autorů studie.
Zdroje: Euronews, Vapol
